再生医療製品の初期臨床試験

  • 再生医療製品の臨床試験
  • 再生医療製品の製造販売承認申請のための、以下のGCP臨床試験の開発支援を行います.
    • 再生医療製品の臨床薬理試験
    • 再生医療製品の初期臨床試験
    • 1　再生医療細胞を用いた国内臨床試験の現況

      各臓器・組織に特異的な組織幹細胞の移植を用いた臨床研究は、2014年12月の段階で、厚生労働省「ヒト幹細胞を用いた臨床研究
      に関する指針」に引き続き「再生医療製品等の安全性確保に関する法律第85条（平成26年11月24日で終了）」に基づいて、既に50
      以上の臨床研究が実施され現在も継続されています.　そのほとんどが骨髄由来の造血幹細胞又は間葉系幹細胞の移植ですが、体細胞ま
      たは、組織幹細胞シート状にして移植する研究も実施されています.　ヒトiPS細胞移植に関する医学研究は、滲出型加齢黄斑変性に対す
      る自家iPS細胞移植に関する臨床研究が実施されました.
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    • 2　再生医療細胞医薬品を用いたGCP臨床試験（治験）の現況

      海外では米国を主として、ベンチャー企業とグローバルファーマの約30社が、GCPに従った再生医療製品の治験を実施しています.　
      第Ⅲ相臨床試験開発段階のものは、自家筋肉組織由来幹細胞（心機能）、造血幹細胞/前駆細胞に遺伝子を導入した製品（慢性心筋症）、
      ヒト臍帯組織由来幹間葉系幹細胞（変形性関節症）及び脂肪組織由来幹細胞（頸部損傷）等があり、ほとんどが組織幹細胞による再生
      医療製品を用いた治験です.　また、ヒトES細胞を用いた再生医療製品の治験は、タイプⅠ型糖尿病（膵臓β細胞再生）を対象に米国で治験
      が実施中です.　しかし、ヒトiPS細胞を用いたGCPに従った再生医療製品の治験は未だ実施されていません.　国内においては、米国から
      の導入品であるヒト同種骨髄由来間葉系幹細胞（移植片対宿主病）が、2015年に製造販売承認を取得し2016年より販売されています. 　
      以下に、FDAに登録されています32の再生医療製品開発会社のうち、代表的な6社の再生医療製品を記しました. 海外情報の詳細については
      弊社までお問合せ下さい.
    No. 細胞名 適応症 開発ステージ
    1 ヒトＥＳ幹細胞株の分化誘導を介して
    得られた膵臓内胚葉細胞
    (米国 Viacyte Inc.）    		 対応Ｉ型糖尿病（膵臓β細胞の再生） Phase I/IIa
    2 ヒト同種骨髄由来間葉系幹細胞
    Prochuymal®、静脈内投与
    (Osiris Therapeutic Inc.）
    		 移植片対宿主病 GvHD (Orhan drug)
    		 Approvaed in Canada in 2012,
    New Zealand and Japan in 2015

    Phase III in USA
    3 ヒト同種骨髄由来間葉系幹細胞
    Prochuymal®
    (Osiris Therapeutic Inc.）
    		 クーロン病
    慢性閉塞肺疾患(COPD)の肺組織の修復
    心臓発作時の心臓蘇生時の修復
    Ｉ型糖尿病の膵島島細胞の予防膝関節症移植
    Ⅱ型糖尿病
    脊椎固定、脊椎症
    骨髄移植を受けている患者様への骨髄再生    		 Phase II
    4 アデノシンデアミラーゼ遺伝子を造血幹細/
    前駆細胞に導入した製品
    (Orchan再生医療製品、GSK）    		 アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症の治療 2016 submitted in European Union
    5 ヒト同種胎盤由来幹細胞
    （CCT社、静脈内投与、筋中投与）    		 クーロン病
    虚血性脳卒中
    関節リューマチ
    多発性硬化症
    末梢動脈疾患
    糖尿病性足潰瘍    		 Phase II
    6 CAR-T細胞
    (CRA：キメラ抗原受容体、Novartis社）

    		 急性リンパ性白血病
    慢性リンパ性白血病
    多発性骨髄腫    		 Phase II in EU, Canada and Australia
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